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Comment obtenir la désignation de médicament orphelin dans l’Union Européenne ?

Il existe plus de 7000 maladies rares, affectant plus de 400 millions de personnes dans le monde et 30 millions de personnes dans l’Union Européenne. Cependant, seulement 5% environ des maladies rares ont actuellement un traitement autorisé. Comme beaucoup de ces maladies mettent la vie en danger, il existe un sérieux besoin de développer de nouveaux médicaments pour les maladies rares.

Historiquement, le développement de médicaments pour les maladies rares a souvent été limité par un certain nombre défis, avec notamment un faible retour sur investissement au regard des exigences réglementaires importantes, du faible taux de réussite, de la faible prévalence des maladies, du manque de compréhension des maladies, etc.

La reconnaissance de cet enjeu par les autorités compétentes a conduit à la création de politiques et d’incitations en matière d’autorisation, de fixation de prix et de remboursement afin d’encourager et stimuler la recherche et le développement de médicaments orphelins (médicaments pour les maladies rares). En UE, le Committee for Orphan Medicinal Product (COMP) est le comité de l’European Medicines Agency (EMA) chargé d’examiner et d’évaluer les demandes de désignation de médicaments orphelins. Sur la base de l’avis du COMP, la Commission Européenne décide de garantir ou non une désignation de médicament orphelin pour les médicaments.

Afin d’obtenir une désignation de médicament orphelin, le médicament doit répondre aux critères suivants :

  • Le médicament doit être destiné au diagnostic, traitement ou à la prévention d’une affection mettant la vie en danger ou entrainant une invalidité chronique,
  • La prévalence de la maladie ne doit pas être supérieure à 5 sur 10 000 dans l’Union Européenne ou il doit être peu probable que la commercialisation du médicament génère des revenus suffisants pour justifier l’investissement nécessaire à son développement,
  • Aucune méthode satisfaisante de diagnostic, prévention ou traitement de l’affection concernée ne peut être autorisée ou, si une telle méthode existe, le médicament doit apporter un bénéfice significatif aux personnes atteintes par la maladie.

 

Une fois que le médicament a reçu la désignation de médicament orphelin par la Commission Européenne, il est inscrit au registre communautaire des médicaments orphelins et le promoteur peut bénéficier d’un certain nombre de mesures incitatives.

Le règlement (EC) No. 141/2000 décrit la procédure et les incitations au développement et à la commercialisation de médicaments désignés orphelins dans l’Union Européenne.

Les incitations proposées pour les médicaments orphelins dans l’union européenne incluent :

  • une assistance pour le protocole à des tarifs réduits (dépendant du statut du promoteur),
  • une réduction des frais de demande de l’autorisation de mise sur le marché, d’inspection avant l’autorisation, de modification de l’autorisation de mise sur le marché et des redevances annuels,
  • l’accès à la procédure centralisée, un processus unique d’autorisation de mise sur le marché. Pour en savoir plus sur ce processus unique d’autorisation de mise sur le marché de l’EMA, veuillez consulter How to obtain the EMA’s Single Marketing Authorization?,
  • dix ans d’exclusivité commerciale / de protection du médicament orphelin autorisé, dans une indication particulière. D’autres mesures d’incitations sont proposées pour les micros, petites et moyennes entreprises (PME). Pour en savoir plus, veuillez consulter Orphan Incentives.

 

Les politiques et incitations offertes par la Commission Européenne pour le développement et la commercialisation de médicaments désignés orphelins ont permis aux entreprises pharmaceutiques de recourir à de nouvelles technologies et à une compréhension pour le développement de thérapies révolutionnaires ces dernières années.

Sources :

https://www.ema.europa.eu/en/human-regulatory/overview/orphan-designation-overview

https://www.ema.europa.eu/en/human-regulatory/research-development/orphan-designation/applying-orphan-designation